ECT篩藥平臺(tái)特點(diǎn)
ECT篩藥平臺(tái)有以下優(yōu)點(diǎn): 1. 鑒于不同神經(jīng)退行性疾病一般選擇性累及特定種類的病齡亞型神經(jīng)細(xì)胞,針對(duì)性地建立了與相應(yīng)疾病病齡、病理特征更為匹配的病齡亞型神經(jīng)細(xì)胞篩藥平臺(tái); 2. 初篩利用活率、形態(tài)作為指標(biāo),確保快速高效規(guī)?;Y選,獲得具有神經(jīng)細(xì)胞保護(hù)活性的化合物;3. 復(fù)篩及后續(xù)研發(fā)針對(duì)與疾病相關(guān)聯(lián)的病齡亞型神經(jīng)細(xì)胞的特定靶點(diǎn)指標(biāo)及功能異常(如病理性特征蛋白生成與聚集、離子通道表達(dá)與分布、神經(jīng)遞質(zhì)產(chǎn)生與釋放、NMJ形成與肌肉收縮調(diào)控等),以利于明確特效化合物對(duì)該類疾病的預(yù)期效果,揭示靶點(diǎn)相關(guān)的作用機(jī)理。因此,ECT篩藥與研發(fā)平臺(tái)有助于快速、高效、精準(zhǔn)地發(fā)現(xiàn)具有神經(jīng)保護(hù)性、疾病特異性的特效藥物,可避免傳統(tǒng)神經(jīng)藥物研發(fā)無(wú)的放矢、常常對(duì)動(dòng)物有效但對(duì)人無(wú)效、毒副作用明顯、研發(fā)成本高、開(kāi)發(fā)成功率極低等諸多問(wèn)題。